Apel javnosti

Obraćam vam se u ime Udruge roditelja vitalno ugrožene djece „Kolibrići“ s molbom da nam se pridružite u borbi da djeci i odraslima s dijagnozom spinalne mišićne atrofije omogućimo što prije liječenje lijekom SPINRAZA.

Udruga „Kolibrići“ djeluje od 2011. godine, a osnovana je od strane roditelja djece s najtežim zdravstvenim teškoćama. Djeca su ovisna o aparatima koji ih održavaju na životu i o 24 satnoj roditeljskoj skrbi, te se nalaze na kućnoj njezi. Udruga je osnovana s ciljem poboljšanja osnovnih životnih uvjeta vitalno ugrožene djece. Okupljamo roditelje s područja čitave Hrvatske, a povezuju nas slične životne situacije i problemi, te svakodnevna borba za život i prava naše djece.

„31.05.2017. g. Europska komisija dala je odobrenje za prodaju SPINRAZE (nusinersen) za liječenje spinalne mišićne atrofije (SMA). SPINRAZA je prvi lijek u Europskoj uniji odobren za liječenje SMA. SMA je vodeći genetički uzrok smrti u dojenčadi koji je obilježen progresivnim slabljenjem mišića. Europska agencija za lijekove (EMA) putem programa ubrzanog ocjenjivanja dala je odobrenje za upotrebu SPINRAZE u liječenju SMA, s ciljem ubrzavanja pristupa pacijentima ovom lijeku.

Spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) karakterizira gubitak motoričkih neurona u leđnoj moždini i donjem dijelu mozga, što rezultira teškom i progresivnom atrofijom i slabostima mišića. Osobe s najtežom vrstom SMA u konačnici postaju paralizirane i imaju poteškoće u obavljanju osnovnih životnih funkcija, poput disanja i gutanja, te ovise o aparatima za održavanje na životu.

Zbog gubitka ili nedostatka SMN1 gena, osobe sa SMA ne proizvode dovoljno SMN proteina, što je ključno za održavanje motornih neurona. Ozbiljnost SMA korelira s količinom SMN proteina. Osobe s tipom 1 SMA, oblik koji zahtijeva najintenzivniju i najobuhvatniju skrb, proizvode vrlo malo proteina SMN i ne postižu sposobnost da sjede bez podrške ili žive duže od dvije godine bez respiratorne podrške. Osobe s tipom 2 i tipom 3 SMA proizvode veću količinu SMN proteina i imaju manje ozbiljan ali još uvijek životno ugrožavajući oblik SMA.“ Izvor: Biogen

S obzirom da je SMA progresivna bolest naša djeca nemaju vremena, te se hitno mora krenuti u postupak liječenja SPINRAZOM kako bi se djeci i odraslima oboljelima od SMA produžio životni vijek i poboljšala kvaliteta života. Bez SPINRAZE novooboljeli će sasvim sigurno s progresijom bolesti postati nepokretni, disati pomoću respiratora i hraniti se na sondu. Istraživanja su dokazala da bebe koje odmah po dijagnosticiranju SMA dobiju SPINRAZU uspjevaju samostalno sjediti, kretati se, disati i jesti. SPINRAZA uspjeva zaustaviti progresiju bolesti i povratiti dio mišićnih funkcija kod djece i osoba koje duže vrijeme boluju od SMA.

Svjesni smo stanja u kojem se nalazi hrvatsko zdravstvo, no životi naše djece i najmilijih bez ovog lijeka dodatno su ugroženi. Ovo je borba za život bez respiratora, za kretanje bez kolica, za hranjenje bez sondi. Ovo je borba za život dostojan čovjeka. Podržite nas u našoj borbi.

Ana Alapić
predsjednica udruge „Kolibrići“
u ime oboljelih od SMA:
1. Mate Bešlić – SMA 1
2. Jan Bolić – SMA 2
3. Petar Juričev – SMA 1
4. Jana Petrić – SMA 1
5. Emili Grmača – SMA 1
6. Kristijan Pavlović – SMA 1
7. Mato Vidović – SMA 1
8. Gabrijel Zečević-Tadić – SMA1
9. Ante Kovačić – SMA 2
10. Marin Govorko – SMA 2
11. Ivona Smolčić – SMA 2
12. Roko Milanović – SMA 2
13. Nora Rogošić – SMA 1
14. Samanta Jevđić – SMA 3
15. Mila Šajatović – SMA 1
16. Ani Zović – SMA 2
17. Laura Begić – SMA 2
18. Tina Bračun – SMA 3
19. Stella Franjić – SMA 2
20. Helena Čiško – SMA 2
21. Margareta Tilošanec – SMA 2